近年來(lái)，細(xì)胞與基因治療（CGT）作為生物醫(yī)藥領(lǐng)域的革命性突破，在全球范圍內(nèi)展現(xiàn)出巨大的發(fā)展?jié)摿ΑＶ袊?guó)憑借政策支持、技術(shù)創(chuàng)新和市場(chǎng)需求的驅(qū)動(dòng)，正迅速成為該領(lǐng)域的重要參與者。本白皮書旨在系統(tǒng)梳理中國(guó)細(xì)胞與基因治療產(chǎn)業(yè)的發(fā)展現(xiàn)狀，重點(diǎn)關(guān)注細(xì)胞技術(shù)的研發(fā)進(jìn)展與應(yīng)用前景。

在研發(fā)方面，中國(guó)在干細(xì)胞、CAR-T細(xì)胞療法、基因編輯等前沿領(lǐng)域取得顯著成就。例如，誘導(dǎo)多能干細(xì)胞（iPSC）技術(shù)的研究已進(jìn)入臨床前階段，為再生醫(yī)學(xué)提供了新路徑；CAR-T療法針對(duì)血液腫瘤的臨床試驗(yàn)成果豐碩，多項(xiàng)產(chǎn)品已獲批上市。同時(shí)，CRISPR等基因編輯工具的優(yōu)化，加速了精準(zhǔn)醫(yī)療的進(jìn)程。政府通過(guò)“十四五”生物經(jīng)濟(jì)發(fā)展規(guī)劃等政策，大力支持基礎(chǔ)研究與轉(zhuǎn)化醫(yī)學(xué)，推動(dòng)產(chǎn)學(xué)研合作，提升核心技術(shù)自主創(chuàng)新能力。

在應(yīng)用層面，細(xì)胞與基因治療已逐步從實(shí)驗(yàn)室走向臨床和產(chǎn)業(yè)化。在疾病治療上，除了血液腫瘤，實(shí)體瘤、遺傳性疾病和自身免疫疾病的治療探索日益深入。例如，針對(duì)鐮狀細(xì)胞貧血的基因療法已進(jìn)入臨床試驗(yàn)，展示了治愈潛力。產(chǎn)業(yè)生態(tài)方面，中國(guó)形成了以北京、上海、粵港澳大灣區(qū)為核心的產(chǎn)業(yè)集群，吸引了大量資本投入，帶動(dòng)了從研發(fā)、生產(chǎn)到監(jiān)管的全鏈條發(fā)展。醫(yī)療機(jī)構(gòu)與生物技術(shù)公司合作，推動(dòng)個(gè)性化治療方案的落地，提升了患者可及性。

產(chǎn)業(yè)發(fā)展仍面臨挑戰(zhàn)，包括技術(shù)標(biāo)準(zhǔn)化、成本控制、倫理監(jiān)管以及長(zhǎng)期安全性評(píng)估等。未來(lái)，中國(guó)需加強(qiáng)國(guó)際合作，完善法規(guī)體系，促進(jìn)創(chuàng)新與安全的平衡，以實(shí)現(xiàn)細(xì)胞與基因治療產(chǎn)業(yè)的可持續(xù)發(fā)展，為全球健康事業(yè)貢獻(xiàn)中國(guó)智慧。